近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，海和药物的谷美替尼片、和黄医药的HMPL-689胶囊以及安进（Amgen）旗下Five Prime Therapeutics的FPA144注射液拟纳入突破性治疗。
截图来源：CDE官网
1、海和药物：谷美替尼片
谷美替尼（SCC244项目）是一种口服c-MET抑制剂，此次谷美替尼在中国拟纳入突破性治疗品种，拟定的适应症为：具有MET14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
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非小细胞肺癌（NSCLC）约占肺癌患者的85％，5年生存率很低，患者生存时间和生活质量有待提高。在非小细胞肺癌中，MET(间质-上皮转化因子)是驱动基因之一，MET突变型患者约占3％~6％，属于比较罕见的突变类型，这种突变型在年龄较大及有吸烟史的患者中较为普遍。MET 外显子14跳跃突变及MET扩增是MET突变中常见的表现。被认为是继EGFR基因突变和ALK基因融合之后的非小细胞肺癌又一个重要的驱动基因是c-MET（酪氨酸蛋白激酶受体或肝细胞生长因子受体），c-Met被过度激活有可能会启动正常细胞向肿瘤细胞转化，并进一步带动其侵袭、转移、扩散等后续事件的发生。
2、和黄医药：HMPL-689胶囊
HMPL-689是一种小分子PI3Kδ抑制剂。此次，HMPL-689胶囊在中国拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：单药治疗既往至少接受过二线系统性治疗，且其中至少有一线治疗包含CD20单抗（CD20单抗单药治疗或联合化疗）的复发/难治FL患者（病理分级Grade 1-3a）。
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滤泡性淋巴瘤（FL）约占全球新确诊淋巴瘤的 22％，是全球第二常见的淋巴瘤类型，目前还没有明确的标准治疗方案。近年来患者通过治疗后，还容易会面临再次复发的风险，预后较差。由于滤泡性淋巴瘤是一种高度异质性疾病，所以需要在治疗上依据患者的疾病症状、淋巴瘤的分期检查以及进行活检，确定基因突变类型，以便确定治疗方案。不过，由于大多数人在确诊时往往已经是晚期，因而对这部分患者来说，即使经过化疗仍然面临疾病复发的风险。
3、安进：FPA144注射液
FPA144（bemarituzumab）是安进公司在研的一款“first-in-class”FGFR2b单克隆抗体。此次，FPA144在中国拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：与mFOLFOX6（氟尿嘧啶、亚叶酸和奥沙利铂）联合用于一线治疗FGFR2b过表达（免疫组织化学法检测至少10％肿瘤细胞过表达FGFR2b）、人表皮生长因子受体（HER2）阴性局部晚期或转移性胃和胃食管结合部癌（GEJ）患者。
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2020年中国胃癌新增48万例，胃癌死亡27万例，为中国发病率和死亡率均排名第三的恶性肿瘤。在常规筛查尚不普及的地区，高达90％的患者在确诊时就已是晚期，此时手术方法不一定适用。胃癌和胃食管交接处癌在确诊时往往不是早期，这时的预后很差，五年生存率也很低。
祝贺谷美替尼片、HMPL-689胶囊以及FPA144注射液在中国拟纳入突破性治疗品种，希望它们在后续的临床开发中进展顺利，早日为患者带来临床获益。