今天，罗氏制药中国宣布，旗下口服药物骁悉®（英文商品名：CellCept®，化学通用名：吗替麦考酚酯）获得中国国家药品监督管理局批准，适用于III-V型成人狼疮性肾炎患者的诱导期治疗和维持期治疗，成为目前该疾病治疗药物中唯一获批此适应症的吗替麦考酚酯。骁悉®治疗狼疮性肾炎新适应症的获批标志着中国狼疮性肾炎治疗与国际接轨，为广大中国狼疮性肾炎患者带来了更优的治疗选择。 狼疮性肾炎患者81.6%为育龄女性 国家肾脏疾病临床医学研究中心（部战区总医院）刘志红院士表示：“系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一种可累及全身多个系统的自身免疫性疾病。其中，狼疮性肾炎（Lupus nephritis，LN）是SLE最严重的并发症之一，约占系统性红斑狼疮的50%-70%¹，是SLE预后不良的主要因素。LN最常见的临床表现为蛋白尿、血尿和肾小管损伤等，严重影响患者的生活质量，严重者危及生命。17%-25%的LN患者可进展为终末期肾脏病²，并且与死亡率密切相关。” 目前狼疮性肾炎在中国的发病率约为0.136%，全国约有150万成人患者³⁻⁵，其中81.6%为14-44岁女性患者⁶。 既往，我国LN治疗方案主要是基于皮质类固醇联合环磷酰胺（CTX）或硫唑嘌呤（AZA）的非选择性免疫抑制剂的组合。由于其非特异性抗增殖或抗代谢性质，这些药物都具有严重的短期和长期毒性。例如，传统的静脉CTX具有性腺毒性、膀胱毒性和骨髓抑制，可导致早发的不可逆性卵巢功能衰竭，出血性膀胱炎，恶性肿瘤和感染风险增加⁷；而AZA则有一定的骨髓抑制作用和致癌风险⁷。 骁悉®为众多国内外指南和专家共识一致推荐的狼疮性肾炎一线治疗药物，并被高质量的临床研究证实其治疗疗效和安全性 北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授表示：“此次骁悉®获批狼疮性肾炎适应症，主要基于国内外指南和专家共识的一致推荐。2012年在国际指南（KDIGO、EULAR和ACR）⁷⁻⁹中，吗替麦考酚酯被推荐作为Ⅲ-V型LN诱导期和维持期治疗的一线选择。在2010年《中华医学会风湿病学分会系统性红斑狼疮诊断及治疗指南》¹º及2019年《吗替麦考酚酯在自身免疫病治疗中应用的风湿病专家共识》¹¹中，吗替麦考酚酯也被推荐用于活动性LN的治疗。” 2005年发表在新英格兰杂志上的一项美国RCT研究¹²中显示，骁悉®使用组的诱导期完全缓解率显著高于CTX组；2011年发表在新英格兰杂志上的全球多中心ALMS研究¹³表明，骁悉®维持期治疗复发率显著低于AZA组，且骨髓抑制副作用小。 以真实世界证据支持，在中国开创该治疗领域新适应症获批先河 骁悉®于1997年获批进入中国，用于治疗接受同种异体肾脏移植的患者中预防器官的排斥反应。2005年获批治疗接受同种异体肝脏移植的患者中预防器官的排斥反应。目前已经陪伴了超过16万位肝肾器官移植术后患者。 据了解，此次骁悉®狼疮性肾炎适应症的获批，是国家药监部门以临床需求为导向，基于真实世界证据，对已上市产品扩大适应症的积极尝试和有效指引；通过召开专咨询会议，听取专家意见，提高了审评审批的公开透明度，展现了审评程序的科学性和公正性。 罗氏制药中国总裁周虹表示： 此次骁悉®狼疮性肾炎新适应症的获批充分体现了国家药监部门鼓励创新、锐意改革的决心，在此非常感谢中国药监部门以及广大专家的共同支持和努力。秉承着先患者之需而行的理念，罗氏制药中国将继续努力将更多的创新药物更快地带入中国，惠及广大中国患者。
传统物性腺毒性强影响卵巢功能