2022年4月6日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，信达生物纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂佩米替尼片（Pemigatinib）的上市申请已获得批准，该药本次获批的适应症用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。
截图来源：NMPA官网
佩米替尼是Incyte公司开发的一种针对FGFR亚型1/2/3的选择性口服小分子抑制剂。2018年12月，信达生物引进该产品。
在美国，佩米替尼于2020年4月被批准用于疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。
在日本，佩米替尼被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌（BTC）并在化疗后恶化的患者。
在欧洲，佩米替尼被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌并已在至少一项先前的全身性治疗后疾病进展的成人患者。
截图来源：CDE官网
在中国，根据早前消息显示，在2021年7月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了pemigatinib的上市申请，并将其纳入优先审评，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
关于胆管癌
胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，是第二常见的原发于肝脏的恶性肿瘤，通常在老年人中出现。按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。
近年来胆管癌的发病率逐年升高，乙肝病毒及其他肝脏寄生虫的感染导致其在亚洲地区发病率较高。根据世界卫生组织国际癌症研究机构数据，2020年国内胆管癌患者大约是4.1-6.15万人[1]。
手术是可能获得治愈的治疗方式，但是早期症状隐匿，大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，多数患者可能已失去手术时机，治疗手段有限[2]。
FGFR基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，FGFR家族主要包括 FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4 4种亚型。在胆管癌中，FGFR2融合在肝内胆管癌中约占 13％~20％[3]。目前胆管癌患者的预后较差。
参考文献：
[1] 2020 年全球最新癌症负担数据
[2] FORNERA，VIDILI G，RENGOM，et al．Clinical presentation，diagnosis and staging of cholangiocarcinoma［J］． Liver International，2019，39( S1) : 98 － 107.
[3] GRAHAM RP，BARR FRITCHER EG，PESTOVA E，et al． Fibroblast growth factor receptor 2 translocations in intrahepatic cholangiocarcinoma［J］． Human Pathology，2014，45( 8) : 1630 － 1638