近日，美国生物技术公司Celgene公布了其针对系统性红斑狼疮的在研新药CC-220的2a期临床试验结果。该药展现出了良好的安全性，并且对患者的病情起到了改善作用。这些数据公布于在马德里举行的欧洲风湿病年度会议Annual European Congress of Rheumatology， EULAR）上。
系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus ， SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，在中国的发病率约为每10万人30例，该病在女性中的发病率远高于男性。SLE患者的免疫系统由于不明原因对自身细胞和组织发起攻击，主要症状有疲劳、关节炎、肌肉痛、皮疹、脱发、发热等，严重时会出现心、肺、肾等脏器损伤并危及生命。该病的病因并不清楚，但可能与遗传和环境因素有关。因此，该病目前也没有根治的方法，但可以通过药物缓解病情。
Celgene公司的在研新药CC-220是一种新型口服免疫调节剂，它可以结合E3泛素连接酶复合物中的一个关键成员cereblon，并调节该复合物与不同底物的亲和度。由此，CC-220可以降低一些与系统性红斑狼疮有关的转录因子，如Ikaros和Aiolos等的水平，从而降低系统性的自身免疫反应。
此次进行的2a期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，共有42名系统性红斑狼疮患者参与，他们被随机分配接受安慰剂或4种不同剂量的CC-220治疗12周。试验的主要终点是药物的安全性和耐受性。CC-220并没有比安慰剂出现更多的严重作用，也没有增加患者感染的风险。药物组的主要副反应为恶心、腹泻和黄斑。
接受治疗12周后，患者接受了两种不同的指标对病情进行了评估。在主要评估皮肤症状的CLASI（皮肤红斑狼疮区域和严重性指数）评分上，不同剂量的药物组患者平均下降了4.3到7.8分，而对照组上升了0.4分。CLASI评分下降4分以上意味着明显的临床症状改善。在另一项评估全身症状的SELENA-SLEDAI评分上，下降超过4分的患者比例在药物组中为22.2%到50.0%不等，对照组为12.5%。其中药物组患者在关节肿胀和疼痛方面的改善最为明显。此外，药物组患者在医生全面评估中观察到的改善也超过了对照组。
Celgene免疫学部门总裁Terrie Curran女士表示："Celgene致力于解决尚有严重未满足需求的免疫疾病，并研发我们认为有可能改善患者生活的药物。我们很高兴CC-220可能提供一种新机制来治疗系统性红斑狼疮这样一个没有有效治疗方案的疾病。我们继续推进CC-220的临床研究也将有助于多样化和深化我们的免疫学部门。"
目前，CC-220正在进行一项更大规模的在系统性红斑狼疮中的2期临床试验。同时还有一项在多发性骨髓瘤中的试验在进行。我们希望这些试验顺利进行，早日为红斑狼疮患者带来能够改变生活的新药。
来源：生物谷