2021年8月16日，中国国家药品监督管理局（NMPA）公示，百济神州（北京）生物科技有限公司（以下简称:百济神州）申报的引进的达妥昔单抗β（又称：迪妥昔单抗）上市申请已正式获得批准，目前药品批准证明文件为“待领取”状态。
截图来源：药监局官网
此次达妥昔单抗β获批的两项适应症为：1） 治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤；2） 治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗。
截图来源：CDE官网
根据早前的消息显示，达妥昔单抗β是去年百济神州从EUSA Pharma（简称EUSA）引进的一款GD2靶向单克隆抗体Qarziba（dinutuximab beta），值得一提的是，这个产品还被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评。
关于神经母细胞瘤
神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，在婴幼儿中比较常见，占儿童恶性肿瘤的 8％~10％。因为恶性程度高，治疗难度大，它被称为“儿童肿瘤之王”。
由于神经母细胞瘤的原发部位隐秘、容易发生转移，不仅早期诊断困难，而且大概有一半的的患者在确诊的时候通常已经处于高危状态，并已发生远处转移。神经母细胞瘤是一种侵袭性的肿瘤，有高危神经母细胞瘤的儿童往往需要通很多轮复杂而密集的治疗，而且即使高危神经母细胞瘤患者通过了综合治疗，预后依然较差，长期生存率不到50％。因此，高危患者急需更新的治疗手段，以增加长期生存的机会。
目前，除了手术、放疗之外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案不足。特别是在国内，针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物如今还尚未获批，患者对该类疗法的需求还远远未能满足。
祝贺百济神州引进的达妥昔单抗β在中国正式获批，将会为更多中国儿童高危神母细胞瘤患者带来新的治疗选择。