11 月 30 日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，上海科济制药的 CT053 全人抗 BCMA 自体 CAR-T 细胞注射液拟纳入突破性疗法，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤。
截图来源：CDE官网
这是第 3 个拟纳入突破性疗法的 CAR-T 产品，与此前纳入突破性疗法的传奇生物 LCAR-B38M 同样靶向 BCMA。
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CT053 是科济生物开发的全人抗 BCMA 的 CAR-T 细胞产品，用于复发难治多发性骨髓瘤。目前，该药在国内正处于 I/II 期临床阶段（CTR20190955）。
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多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）有重大的未满足的医学需求。B 细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体CAR）基因工程修饰的 T 细胞，被认为是一种治疗多发性骨髓瘤的新手段。本次科济的 CT053 拟纳入突破性疗法，将获得CDE 更多的临床指导和沟通交流机会，加速其临床开发。
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此前被纳入突破性疗法的传奇生物/强生合作开发的 LCAR-B38M / JNJ4528 同样是靶向 BCMA。该药进展快于 CT053，目前已启动 全球随机 3 期临床试验（ CARTITUDE-4）。此外，同靶点 CAR-T 产品中，BMS/蓝生物的 idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121) 也是竞争者。