国家药品监督管理局药品审批中心（CDE）2021年2月23日显示，由信达生物和驯鹿医疗合作开发的全人源 BCMA 嵌合抗原受体自体 T 细胞注射液（代号：IBI326/CT103A）正式纳入「突破性治疗药物品种」，拟定适应症（或功能主治）为复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。
图片来源：CDE官网截图
IBI326 是一种针对 B 细胞成熟抗原（BCMA）的 CAR-T 细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体 T 细胞，CAR 包含全人源 scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB 共刺激和 CD3ζ激活结构域。
“IBI326 纳入 CDE 突破性治疗药物程序，说明了这一款药物在治疗复发难治多发性骨髓瘤中的潜力，希望这款药物早日上市，并使更多的患者受益。”，信达生物医学科学与战略肿瘤副总裁周辉博士表示。
“此次 CT103A 临床试验纳入 CDE 突破性治疗药物程序，有望加速这款药物在中国的研发和审批速度，并能早些帮助到更多的患者。”，驯鹿医疗创始人兼 CEO 张金华表示。
关于多发性骨髓瘤（R/R MM）
多发性骨髓瘤属于一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，是血液系统恶性肿瘤的一种非常常见的恶性肿瘤。
针对多发性骨髓瘤患者的初始治疗，常常采用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数患者而言，常用的一线治疗通常能够使患者的病情进入稳定阶段，但是也会有少部分的患者在初始治疗的时候表现出原发耐药，并且病情难以控制。多发性骨髓瘤一旦进展为复发或者难治阶段，这一类患者生存状况就可能容易变得很差。因此，复发/难治性多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。