2022年2月9日，基石药业宣布，公司申报的艾伏尼布片（ivosidenib）的新药上市申请已被中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
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艾伏尼布作为一款口服IDH1抑制剂，于2018年7月获美国FDA批准，用于治疗IDH1突变复发/难治急性髓系白血病成人患者。之后，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》，又于2020年被中国国家药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序。
图片来源：CDE官网
关于急性髓系白血病（AML）
急性髓性白血病是常见的白血病类型之一，临床表现为贫血、出血、发热，可导致感染、高尿酸血症的并发症，给生活带来很大的打击。
急性髓性白血病病情进展迅，据估计，在美国，每年约有2万例新发病例，欧洲每年约有4.3万例病例[1],[2]。大多数急性髓性白血病患者会复发，复发性或难治性急性髓系白血病患者预后较差[3]。五年生存率大概是27%，大约6—10％的急性髓性白血病患者携带IDH1突变，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生[4]。
对于IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病患者而言，目前正面临急迫的临床治疗需求，艾伏尼布（Ivosidenib）作为一款针对IDH1基因突变的口服靶向抑制剂，此次获批上市有望为更多的患者带来新的治选择。
参考文献：
[1]. National Cancer Institute Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML).
[2].American Cancer Society. Acute Myeloid Leukemia (AML).
[3]. Kumar C. Genetic Abnormalities and Challenges in the Treatment of Acute Myeloid Leukemia. Genes Cancer. 2011; 2:95-107.
[4]. DiNardo CD, Stein EM, de Botton S, et al. Durable Remissions from Ivosidenib in IDH1-Mutated Relapsed or Refractory AML. N Engl J Med 2018;378:2386-98.