2021年7月26日，基石药业（苏州）有限公司提交的艾伏尼布片（ivosidenib）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。这是一款靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的治疗药物。
图片来源：CDE官网
艾伏尼布（Ivosidenib）是一款口服靶向抑制剂。异柠檬酸脱氢酶1是三羧酸循环中的一种限速酶，其基因突变可能会导致患上包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。
在2018年7月，艾伏尼布片就获得美国FDA批准上市，用于治疗IDH1突变复发/难治性髓系白血病成人患者。 2018年，基石药业从Agios 取得艾伏尼布片（ivosidenib）在大中华地区开发及商业化独家许可权。
当前，艾伏尼布片被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式列入第三批临床急需境外新药名单，估计将会在今年年底获批。
关于急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病（AML）是成人群体中常见类型的急性白血病，约占全部白血病病例的70%。急性髓系白血病(AML)主要临床症状包括发热、出血、贫血，可导致感染、高尿酸血症的并发症。
急性髓系白血病的发病率会随年龄增长而逐渐增加，病情发展迅速，而且有很多患者在后面会对治疗产生耐药或复发，病情发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)。R/R AML的预后差，五年生存率约为27%。IDH1变存在于大约6%-10%的急性髓系白血病病例中，IDH1突变体酶导致异常的代谢产物累积，阻断正常的血液干细胞分化，是急性髓系白血病的发生和发展的机制之一。