2021年3月26日，百时美施贵宝（BMS）和蓝鸟生物（bluebird bio）共同宣布，Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往经过四线以上包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体的治疗。
值得一提的是，该药是一种B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。
“CAR T细胞疗法已显示出治疗血液系统恶性肿瘤的潜力，我们很荣幸与我们的合作伙伴蓝鸟生物一起，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供这款CAR T疗法，为这些患者提供机会，百时美施贵宝是目前的一个获批靶向 CD19和 BCMA 2种不同靶点CAR-T产品的公司，而Abecma的获批也再次兑现了我们为治疗选择有限，在与侵袭性和晚期血液癌症作斗争的患者提供细胞疗法的承诺。”百时美施贵宝医学官Samit Hirawat博士说。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。在老年人群中更为常见，尽管近年来，在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了进展，但大多数患者还是会存在复发的现象。所以，目前对新的治疗方案和技术存在着迫切需求。
B细胞成熟抗原（BCMA）是肿瘤坏死因子受体（TNFR）超家族的成员，也叫做TNFRSF17或CD269。BCMA主要在成熟B淋巴细胞和浆细胞中表达，主要的特点之一就是在所有多发性骨髓瘤（MM）细胞中表达，在其它的正常人体细胞中基本检测不到。它与配体B细胞活化因子（BAFF）和诱导增殖的配体（APRIL）结合后，会激活p38、EIk等细胞内一系列信号通路。
目前，靶向BCMA疗法逐渐走进大众的视野，该疗法主要分为抗体药物偶联物（ADC）、双特异性抗体（BsAb）和嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）。