2021年7月23日，神州细胞工程有限公司提交的注射用重组人凝血因子VIII（SCT800）上市申请已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。目前，药品批准证明文件为“待领取”状态。
截图来源：NMPA官网
SCT800此次获批的适应症为：适用于青少年及成人血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者出血的控制和预防。
此前国内并无一款中国国产重组人凝血因子VIII产品获批，而这一次神州细胞SCT800的获批，意味着造福更多的患者。据悉，SCT800为神州细胞研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组凝血因子Ⅷ产品。
截图来源：CDE官网
值得一提的是，神州细胞在2019年11月递交SCT800的新药上市申请，同年12月这个申请以针对罕见病被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序。
关于血友病A
血友病是由遗传性凝血活酶产生障碍引起的一组出血性疾病，终身有轻微损伤或手术后长时间出血的倾向。重症患者没有明显外伤，也可发生“自发性”出血。血友病不仅可能会导致皮肤、黏膜出血，而且会影响关节活动功能，严重者甚至可能造成残疾。
数据显示，全球2018年血友病患者人数约77.4万，中国患者人数约占14万，其中约85%为血友病A患者。血友病A是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)基因突变导致的一种X连锁性遗传性出血性疾病,通常是由无症状的女性携带者传递给其儿子,男性患病率为1/5 000~10 000[1]。假如出血十分反复，没有及时治疗，容易引起关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重时甚至可能危及生命。
目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。但是，因为在过去的诊疗水平普遍较低以及治疗药物存在未被满足的需求，很多血友病患者无法得到充分及时的治疗。在中国，血友病患者依然面临着诊断率低\治疗依从性差、致残率高等难题。
祝贺神州细胞重组人凝血因子Ⅷ在中国正式获批，这意味着中国国产重组人凝血因子VIII即将来到患者身边,血友病A患者即将迎来了新的治疗选择。
参考文献
[1]中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协作组.血友病诊断与治疗中国专家共识（2013年版）[J]．中华血液学杂志, 2013, 34(5):461–463. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2013.05.020.
