2021年5月12日，基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”）宣布，公司在香港地区的胃肠道间质瘤（GIST）同类精准靶向药avapritinib（阿伐替尼）上市申请已获得受理，该药物的适应症为：用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
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Avapritinib是一款KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，由Blueprint Medicines开发，Blueprint Medicines为基石药业的合作伙伴。
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中国国家药品监督管理局（NMPA）批准?以商品名泰吉华®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。当前在中国大陆和台湾地区、美国、欧盟还没有批准用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构还没有对avapritinib的任何适应症做出批准决定。
关于胃肠道间质瘤（GIST）
胃肠道间质瘤是发生在胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且常常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50-80岁之间，胃肠道间质瘤起病比较隐秘，比较容易被常规检测手段忽略，往往在胃肠道出血、做手术或医学影像检查的时候发现，少数在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊，患者往往确诊时已属中晚期阶段。
在中国，每年新诊断GIST患者大概有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)。原发胃肠道间质瘤中，大概有5％至6％新诊断为胃肠道间质瘤的患者在PDGFRA第18外显子有突变，较为常见的PDGFRA第18外显子有突变是PDGFRA D842V突变，这类患者对现有的已批准的KIT药物不敏感。
许多PDGFRA外显子18突变的GIST患者更是缺乏治疗药物，临床上迫切需要新的治疗药物来使这部分患者受到生存获益。
祝贺avapritinib的新药上市申请在香港地区获得受理，期待avapritinib能够尽快获批上市，早日惠及更多胃肠道间质瘤患者。