安斯泰来于2021年2月4日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦®（富马酸吉瑞替尼片，Xospata®，）上市，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。
值得一提的是，在2020年7月，吉瑞替尼获得NMPA药品审评中心（CDE）的优先审评资格，而且，CDE于2020年11月发布了第三批临床急需境外新药名单，吉瑞替尼被列入其中。
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图片来源：CDE官网
在美国，FDA已于2018年上市，是获批用于治疗携带FLT3突变的复发、难治性AML的FLT3抑制剂。此后相继在欧盟、加拿大、韩国、巴西和澳大利亚等多个国家获得批准。
现如今，吉瑞替尼在华获批，也将满足国内急性髓系白血病患者的临床治疗需求。
关于急性髓系白血病
急性髓系白血病（AML）属于成人中普遍见到的白血病类型之一，它的特点是髓系细胞的异常增生和分化，这在老年人中更为多见，并伴有严重的并发症以及高死亡率。根据流行病学家的估计，到2029年，世界范围内AML患者的数量将会以每年2.51％的年增长率（AGR）增长到90264例。在预测期内，中国城镇的贡献率很高。确诊病例数从2019年的29,535例增加到2029年的39,991例（AGR为3.54％）。到2029年，在八个主要市场（美，法，德，意，西班牙，英，日和中国）的人口中，五年确诊的AML流行病例预计将从99,624例增加到 1,240,65 [1]。
在过去的十年中，急性髓系白血病的发病率一直在增加，新的急性髓系白血病的发病率平均每年增加1.5％。然而，在过去的40年中，尽管已经针对急性髓系白血病开发了多种治疗手段，例如化疗，放疗，干细胞移植，免疫治疗和靶向治疗，但是每种现有手段的缺点也很明显。通常，急性髓系白血病的总体长期存活仍然不高，预后较差，特别是在难治和老年患者中[2]。
关于靶向FLT3
如今，FLT3 已经被证实是AML常见的致癌突变，约占急性髓系白血病患者的20％ - 30％[3]。FLT3突变常见的类型主要包括受体近膜域的内部串联重复（internal tandemduplication，ITD ）和酪氨酸激酶域（tyrosinekinase domain， TKD）的点突变，突变概率分别为25％和5％ [4]。
存在 FLT3基因突变的急性髓系白血病患者的预后较差，接受传统化疗的FLT3未突变患者3年存活率为45％—55％，而接受相同治疗的携带ITD型FLT3突变患者的3年存活率低于20％ [5]。
关于安斯泰来的肿瘤战略布局
恩扎卢胺是安斯泰来先前在中国上市的一款肿瘤药物，用于去势抵抗前列腺癌治疗，而转移性激素敏感性前列腺癌的研究也在Ⅲ期临床试验中。
图片来源：CDE官网
吉瑞替尼的上市获批，对国内AML患者和安斯泰来来说的意义比较大，期待早日为急性髓系白血病患者带来新的用药选择。
参考资料
[1]GlobalData ：Acute Myeloid Leukemia - Epidemiology Forecast to 2029
[2]程弘绩，杨艳丽. 急性髓系白血病靶向治疗研究进展. 癌症进展, vol18（1）：14-17
[3] Daniel R Reed，et al. Gilteritinib: An FMS-like tyrosine kinase 3/AXL tyrosine kinase inhibitor for the treatment of relapsed or refractory acute myeloid leukemia patients. J Oncol Pharm Practice 0(0) 1–13
[4] Gilliland DG, Griffin JD. The roles of FLT3 in hematopoiesis and leukemia. Blood2002; 100:1532–42
[5] 朱文婷，白秋江. FLT3 I突变型急性髓性白血病的靶向治疗药吉列替尼. 中国药业，2020,29（3）：74-77